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Studio di proseguimento a lungo termine condotto sui pazienti affetti dalla malattia di Pompe di tipo infantile che in precedenza hanno partecipato al Protocollo AGLU01602
Studio a protocollo aperto, multicentrico, multinazionale, di valutazione della sicurezza, efficacia, farmacocinetica e farmacodinamica della terapia con alfa-glucosidasi acida umana ricombinante (rhGAA) nei pazienti di et à 6 mesi e 36 mesi affetti dalla malattia di Pompe (glicogenosi infantile di tipo II)
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