Dettagli per singolo studio

DEC-NET Serial number FR583

Édité en ligne	12/10/2006 11.11.00
Last updated	12/10/2006 11.10.43

Autre N° identifiant le protocole	-
Cette étude a été approuvée par un comité éthique
Situation actuelle du protocole	Ouvert (les inclusions sont actives)
Première inclusion : (mois, année) Nombre de sujets attendus	02/2006 30
Maladie Principale (catégorie ICD9)	Muscular dystrophies and other myopathies
Médicament étudié
L-Glutamine Traitement (dose et durée) la prise orale de glutamine (0.5g/kg/j)est sur 2 périodes de 4 mois séparées d'une fenêtre thérapeutique d'1 mois.
Sexe	M
Age (tranche d.âge)	2-8 ans
Eligibility criteria
Critères d.inclusion
-Myopathie de Duchenne de Boulogne (diagnostic porté par le neurologue de la consultation multidisciplinaire) -périmètre de marche > 170 m -Absence d'insuffisance rénale ou hépatique
Critères d.exclusion
-Dépendnace d'un fauteuil roulant -Poids corporel > 60kg -Toute chirugie programée dans l'année qui suit la visite d'inclusion.
Trial design/methodology
Phase	2
Type de l.étude	Efficacité
Descriptif	Controlé Randomisé Aveugle Double aveugle Cross-over Prospective Study
Objectifs de l.étude
Objectif Principal: -Comparer la vitesse de marche d'enfants myopathes recevant dans un ordre tiré au sort de la glutamine ou un placebo. Objectif secondaire: -Evaluer l'effet de la glutamine sur la masse musculaire, des indices du métabolisme protéique et la composition corporelle.
Critère principal de jugement
-Vitesse de marche sur un parcours standardisé
Critères secondaires de jugement
-Travail (kCal)et puissance (kCal/s)associées à l'effort de marche -Composition corporelle(absorptiométrie biphotonique et impédancemétrie monofréquence) -Masse musculaire (créatininurie des 24h) -Dégradation protéique (CPK plasmatique, excrétion de 3-Méthyl-histidine urinaire (3MHu) et du rapport 3-MHu/créatininurie
Résumé du protocole, plan expérimental, objectifs, résultats en cours
Cette étude muticentrique ,randomisée, en double aveugle et cross-over glutamine contre placebo évalue le bénéfice fonctionnel de la prise de glutamine orale sur deux périodes de 4 mois : 1)Période de traitemnt glutamine(0.5 g/kg/j) et 2)Période contrôle (placebo), séparées d'une fenêtre thérapeutique d'1 mois. L'objectif d'améliorer la vitesse de marche de 10% (glutamine versus placebo) porte le nombre de patients à inclure à 30 enfants. Les enfants seront vus tous les 2 mois pendant la 1ère période et la 2ème période dans les CIC de Robert Debré, du CHU de Lille et du CHU de Poitiers. La mise en evidence d'un bénéfice fonctionnel imposera d'évaluer l'administration de glutamine sur de plus longues durées.