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DEC-NET Serial number FR540

Édité en ligne	06/07/2006 16.01.00
Last updated	06/07/2006 16.00.38

Autre N° identifiant le protocole	N/A
Cette étude a été approuvée par un comité éthique
Situation actuelle du protocole	Prévue (ex: les inclusions n.ont pas débutées)
Nombre de sujets attendus	60
Maladie Principale (catégorie ICD9)	SICKLE-CELL DISEASE UNSPECIFIED
Médicament étudié
HYDROXYCARBAMIDE Traitement (dose et durée) 15-20mg/kg/j
Sexe	Les deux
Age (tranche d.âge)	supérieur à 3 ans
Eligibility criteria
Critères d.inclusion
-Patients drépanocytaires homozygotes (SS), âgés de plus de 3 ans, originaires d.Afrique subsaharienne, appartenant à l.une des catégories ci-dessous : 1.Patients traités depuis plus de 3 mois par hydroxyurée-HYDREA pour une symptomatologie vaso-occlusive grave ayant nécessité > 3 hospitalisations/an, avec des critères d.efficacité clinique. 2. Patients non traités, avec des >= 3 crises vaso-occlusives ayant nécessité une hospitalisation / an. 3. Patients non traités, avec une maladie drépanocytaire asymptomatique (âge > 5 ans ) 4. Témoins : Sujets non drépanocytaires AA ou hétérozygotes AS, fratries, parents AS; en bonne santé apparente, ne prenant pas de médicaments au moment du prélèvement, et après consentement éclairé. - Les patients initialement non traités pourront être inclus secondairement dans le groupe traité si un traitement par hydroxyurée s.avère nécessaire (et seront donc étudiés dans les 2 groupes). - Patients ne prenant pas d.autres médicaments que l.oracilline, la spéciafoldine, l.hydroxyurée ou une supplémentation martiale. - Consentement éclairé du patient adulte ou des deux parents et de l.enfant en âge de l.exprimer.
Critères d.exclusion
-Patient en période aigüe de la maladie -Refus du patient adulte, des parents ou de l.enfant en âge de l.exprimer -Prise médicamenteuse autre que l.oracilline, la spéciafoldine, l.hydroxyurée ou une supplémentation martiale - Témoin malade - Prise médicamenteuse par le témoin.
Trial design/methodology
Phase	2
Type de l.étude
Descriptif
Objectifs de l.étude
-Déterminer l.origine cellulaire et le nombre des MPs (microparticules)circulantes chez les sujets drépanocytaires, non traités (symptomatiques ou non en terme de crises vaso-occlusives) ou traités par l.HU (hydroxyurée). -Mesurer le potentiel procoagulant et anticoagulant de ces MPs. -Mesurer l.impact des MPs provenant de patients traités ou non par l.HU sur l.activation in vitro des cellules endothéliales, des polynucléaires neutrophiles et des monocytes -Etudier la relation entre l.origine cellulaire et le nombre de MPs circulantes et des marqueurs d.activation in vivo : (i) de la coagulation, (ii) des leucocytes (métalloprotéases circulantes), de façon à valider nos hypothèses. -Etudier la relation entre l.origine cellulaire et le nombre de MPs circulantes et la symptomatologie vaso-occlusive.
Critère principal de jugement
-Déterminer l'origine cellulaire et propriétés des microparticules (MPs)
Critères secondaires de jugement
- Potentiel procoagulant et anticoagulant des MPs
Résumé du protocole, plan expérimental, objectifs, résultats en cours
Protocole prospectif conduit chez 60 enfants et 60 adultes drépanocytaires traités ou non par hydroxyurée. Les sujets non traités sont divisés en deux groupes respectivement symptomatique et non symptomatique en regard des crises vaso-occlusives. Les objectifs sont : - de déterminer l.origine cellulaire et le nombre des MPs circulantes - de mesurer le potentiel procoagulant et anticoagulant de ces MPs, - de mesurer l.impact des MPs provenant de patients traités ou non par l.HU sur l.activation in vitro des cellules endothéliales, des polynucléaires neutrophiles et des monocytes, - d.étudier la relation entre l.origine cellulaire et le nombre de MPs circulantes et des marqueurs d.activation in vivo (i) de la coagulation, (ii) des leucocytes (métalloprotéases circulantes), de façon à valider nos hypothèses, - d.étudier la relation entre l.origine cellulaire et le nombre de MPs circulantes et la symptomatologie vaso-occlusive. Les résultats attendus sont une meilleure compréhension de la physiopathologie de la vaso-occlusion dans la drépanocytose et du mode d'action de l'hydroxyurée, seul médicament ayant fait la preuve de son efficacité, mais dont les effets à long terme sont inconnus.