| DEC-NET Serial number ES532 |
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| Publicado en línea | 06/04/2006 14.01.00 |
| Last updated | 24/04/2006 9.11.57 |
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| Otro nª de identificación del protocolo | N0544122046 |
| El estudio ha sido aprobado por un Comité ético |
| Estado actual del ensayo | Cerrado al reclutamiento de pacientes: continúa el seguimiento |
Inclusión del primer sujeto
N. de previsto de pacientes |
01/2003
40 |
Patología (término principal)
(categoría ICD9) | LIPIDOSIS |
| Fármaco experimental |
Agalsidasa alfa
Pauta terapéutica (dosis y duración)
0,2 mg/kg cada dos semanas durante 6 meses |
| Sexo | Ambos |
| Edad (rango) | 2- 18 años |
Criterios de selección |
| Criterios de selección |
| diagnóstico confirmado por análisis enzimático y/o mutación en varones y análisis de mutación en hembras |
| Criterios de exclusión |
| menores de 2 años y participantes en otros ensayos clínicos |
Diseño/metodología del ensayo |
| Fase | 3 |
| Tipo de estudio | Eficacia
Toxicidad/Seguridad
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| Diseño | Abierto |
| Objetivo del estudio |
| Los objetivos de este ensayo clínico son evaluar la seguridad (objetivo primario) de múltiples dosis intravenosas de Replagal cada dos semanas durante un un período de 24 semanas en hasta 40 niños (multicéntrico europeo) menores de 18 años con enfermedad de Fabry. La seguridad será determinada por medidas estándars clínicas y de laboratorio. Estos pacientes entrarán en el estudio "Fabry Outcome Survey (FOS)" para obtener datos a largo plazo (5 años o más) sobre la terapia de reemplazamiento enzimático con Replagal |
| Variable principal |
| Seguridad de Replagal en niños de 2-18 años |
| Variables secundarias |
| Eficacia |
| Resumen del diseño del estudio, objetivos y hallazgos durante su desarrollo |
| Este es un estudio abierto. Previo al reclutamiento, los pacientes serán examinados para confirmar los criterios de eligibilidad para el diagnóstico de enfermedad de Fabry. Previo al inicio de la dosis de Replagal, se realizarán unas determinaciones basales. Los pacientes, entonces, recibirán múltiples infusiones de Replagal a dosis de 0,2 mg/kg cada dos semanas durante 24 semanas. la variable principal del estudio será la evaluación de la seguridad. Adicionalmente, diversas mediadas basales formarán la valoración basal para el estudio FOS de seguimiento a largo plazo. Al final del estudio, se les ofrecerá a los pacientes continuar el seguimiento en el "Fabry outcome Survey" (FOS). |
