Dettagli per singolo studio

DEC-NET Serial number ES531

Publicado en línea	06/04/2006 13.53.00
Last updated	24/04/2006 9.11.44

Otro nª de identificación del protocolo	TKT024EXT
El estudio ha sido aprobado por un Comité ético
Estado actual del ensayo	Cerrado al reclutamiento de pacientes: continúa el seguimiento
Inclusión del primer sujeto N. de previsto de pacientes	09/2004 93
Patología (término principal) (categoría ICD9)	MUCOPOLISACARIDOSIS
Fármaco experimental
Idursulfasa Pauta terapéutica (dosis y duración) 0,5 mg/kg de idursulfasa a la semana durante 2 años
Idursulfasa Pauta terapéutica (dosis y duración) 0,5 mg/kg de idursulfasa a la semana durante 2 años
Sexo	Masculino
Edad (rango)	niños (2-11 años) hasta adultos (18-65 años)
Criterios de selección
Criterios de selección
Los pacientes deben haber completado la fase doble ciego del estudio TKT024, definido como completar las evaluaciones finales de la semana 53 del estudio. El paciente, sus padres o el representante legalmente autorizado debe haber firmado voluntariamente el consentimiento informado aprobado por un Comité Ético Independiente después de que todos los aspectos relevantes hayan sido explicados y aclarados con el paciente, de acuerdo con los requerimientos locales.
Criterios de exclusión
El paciente ha recibido tratamiento con un fármaco experimental diferente al estudio en los 60 días anteriores. El paciente no está capacitado para cumplir el protocolo (ejemp., debido a una condición médica tal como compresión medular cervical, actitud no coperativa) o es poco probable que complete el estudio, deteminaso por el investigador. El paciente ha presentado una reacción adversa al fármaco en estudio en el estudio TKT024, que contraindica la continuación de tratamiento con idursulfasa. El paciente tiene hipersensibilidad conocida a cualquier componente de idursulfasa.
Diseño/metodología del ensayo
Fase	3
Tipo de estudio	Eficacia Toxicidad/Seguridad Farmacocinética
Diseño	Abierto
Objetivo del estudio
El objetivo principal de este estudio de extensión es recoger datos a largo plazo de seguridad y eficacia en pacientes son Mucopolisacaridosis II (MPS II o síndorme de Hunter) que reciben terapia de reemplazamiento enzimático con idursulfasa (DRX006A). El objetivo secundario es recoger datos de seguridad de la idursulfasa fabricada a escala comercial.
Variable principal
Seguridad de iduronato-2-sulfatasa in pacientes varones con síndrome de Hunter
Variables secundarias
Variables clínicas de eficacia
Resumen del diseño del estudio, objetivos y hallazgos durante su desarrollo
Este es un estudio abierto de extensión. Cumplir requisitos: pacientes que hayan completado el estudio doble ciego, controlado con placebo fase II/III (estudio TKT024). Pacientes candidatos a continuar recibiendo tratamiento con iduronato-2-sulfatasa recibirán 0,5 mg/kg en infusión una vez a la semana durante 2 años. La variable principal del estusio es la valoración de la seguridad.