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DEC-NET Serial number FR520

Édité en ligne	02/03/2006 23.05.00
Last updated	02/03/2006 23.04.29

Autre N° identifiant le protocole	A6281271
Cette étude a été approuvée par un comité éthique
Situation actuelle du protocole	Ouvert (les inclusions sont actives)
Première inclusion : (mois, année) Nombre de sujets attendus	02/2005 30
Maladie Principale (catégorie ICD9)	Lack of expected normal physiological development; Failure to gain weight; Short stature
Médicament étudié
SOMATROPINE Traitement (dose et durée) Genotonorm administrated at a weekly dose of 0.46 mg/kg divided in 7 daily subcutaneous injections. GH treatment duration will be up to 3 years and will be stopped earlier if glucocorticoids have been withdrawn for 6 months or more.
Sexe	Les deux
Age (tranche d.âge)	< 13 ans
Eligibility criteria
Critères d.inclusion
-Age osseux inférieur à 13 ans pour un garçon et 11 ans pour une fille. -Enfant naïf : taille < à - 2 DS. Enfant traité par GH : vitesse de croissance annuelle > DS pour AC -Corticothérapie pendant au moins 12 mois. -Dose de glucocorticoïdes > 0,2 mg/kg/ jour de prednisone ou équivalent au cours des 12 derniers mois. -Poursuite du traitement prévue pendant au moins un an de plus. -Traitement par GH demandé par un medecin qui peut instaurer un traitement par Genotonorm conformément au RCP français, c'est à dire un médecin travaillant dans un service hospitalier de pédiatrie ou d'endocrinologie et maladies métaboliques et qui est pédiatre et/ou endocrinologue pédiatre. -Enfant bénéficiant de la sécurité sociale française. -Consentement des parents et de l'enfant.
Critères d.exclusion
-Intolérance au glucose lors d'un test d'hyperglycémie provoquée par voie orale (HGPO) datant de moins de 3 mois, ou diabète sucré. -Syndrome dont on sait qu'il est associé à un risque accru de cancer, par exemple antécédents familiaux de polypose adénomateuse. -Etat pathologique ou maladie pour lesquels le traitement par GH est déjà approuvé en France. -Participation simultanée ou dans les 30 jours précédent l'entrée dans l'essai à d'autres études de produits expérimentaux ou mis sur le marché. -Sujet incapable et /ou ayant peu de chances de pouvoir comprendre et / ou suivre le traitement par GH et/ou le protocole. -Antécedents d'intolérance ou d'hypersensibilité au médicament d'étude ou à des médicaments ayant des structures chimiques similaires. -Allergie connue ou suspectée au métacrésol (conservateur). -Autre état médical ou psychiatrique aigu ou chronique sévère ou anomalies biologiques qui peuvent accroître le risque associé à la participation à l'étude ou à l'administration du produit expérimental, ou qui peuvent interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude et qui, selon l'avis de l'investigateur, rendraient le sujet inapte à l'inclusion dans la présente étude.
Trial design/methodology
Phase	3
Type de l.étude	Efficacité Pharmacovigilance
Descriptif
Objectifs de l.étude
Principal : -Estimer le gain de taille après 3 ans de traitement par hormone de croissance. La taille en DS pour l'âge chronologique (AC) après 3 ans de traitement sera comparée à la taille en DS pour l'âge chronologique mesurée avant l'inclusion. Secondaires : - Evaluer le gain de taille et la vitesse de croissance après 1, 2 et 3 ans de traitement par hormone de croissance. - Evaluer les facteurs pronostiques du gain de taille total et la vitesse de croissance (en DS pour l'âge chronologique) après 3 ans de traitement par hormone de croissance. - Confirmer la bonne tolérance clinique et biologique du traitement par hormone de croissance dans cette population d'enfants
Critère principal de jugement
Gain de taille en écart-type pour l'âge chronologique après 3 ans de traitement (en comparaison à la taille au début du traitement)
Critères secondaires de jugement
Paramètres cliniques et biologiques : Taille, poids, age ossseux at age osseux/age chronologique après 1, 2 et 3 ans de traitement.
Résumé du protocole, plan expérimental, objectifs, résultats en cours
Il s'agit d'une étude prospective, longitudinale, ouverte, non randomisée, non controlée. L'efficacité du Genotonorm est evaluée tous les ans pendant 3 ans chez les enfants de petite taille secondaire à une corticothérapie prolongée. Genotonorm est administrée à une dose hebdomadaire de 0.46 mg/kg répartie en 7 injections sous-cutanées quotidiennes. Le critère principal d'évaluation de l'efficacité est la différence entre la taille en DS pour l'âge chronologique après 3 ans et la taille en SD pour l'âge chronologique à la deuxième visite (début de traitemnet de Genotonorm).