| DEC-NET Serial number IT498 |
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| Pubblicato online | 07/10/2005 10.09.00 |
| Ultimo aggiornamento | 07/10/2005 10.23.58 |
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| Questo studio è stato approvato da un comitato etico |
| Stato attuale della sperimentazione | Completo(reclutamento terminato: follow-up concluso) |
Numero pianificato di pazienti
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N/A
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Patologia
(classe ICD9) | Complicazioni di trapianto di midollo osseo |
| Trattamento sperimentale |
TACROLIMUS
Schema di dosaggio
Endovena continua 24 ore: 0.001-0,33 mg/kg/die
Per os: 0.005-0.5 mg/kg/die suddiviso in 2 dosi
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| Sesso | Entrambi |
| Età (intervallo) | 0-18 anni |
Criteri di eleggibilità |
| Criteri di inclusione |
| - Affetti da qualunque malattia ematologia, maligna e non maligna
- Pazienti sottoposti a TMO allogenico
- Sottoposti a TMO allogenico tra 1 Gennaio 1998 ed il 31 Dicembre 2004
- Pazienti che abbiano usato Tacrolimus come profilassi e/o terapia della GvHD acuta e/o cronica
- Accettazione del consenso informato
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Metodologia/disegno dello studio |
| Fase dello studio | |
| Tipo di studio | |
| Disegno dello studio | Controllato
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| Scopo dello studio |
| L.obiettivo dello studio è quello di riportare l.esperienza dei vari centri pediatrici EBMT (European Bone Marrow Transplantation) sull.uso del Tacrolimus come profilassi e/o terapia nei bambini trapiantati di midollo osseo.
In particolare vengono valutate:
- il numero dei pazienti trattati con Tacrolimus e le loro caratteristiche
- lo schema terapeutico e i dosaggi di riferimento
- l.efficacia del farmaco nella profilassi e/o terapia della GvHD acuta e/o cronica
- la frequenza e l.entità degli effetti avversi
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| Outcome principali |
| - sopravvivenza libera da malattia e incidenza GvHD. |
| Outcome secondari |
| - Frequenza degli eventi avversi verrà.
- Mortalità |
| Sintesi del protocollo e dei risultati raggiunti |
| La malattia trapianto verso ospite (GvHD) è una complicazione immunologica che si verifica, nei pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo (TMO).
L.evento immunologico che conduce a insulto degli organi bersaglio (cute, fegato e intestino) coinvolge l.attivazione e l.espansione clonale dei T-linfociti effettori del donatore, in risposta ad una disparità negli antigeni maggiori o minori di istocompatibilità. La morbilità e la mortalità di questa complicazione correla con la gravità del coinvolgimento degli organi bersaglio.
Le principali strategie di trattamento della GvHD includono un.intensificazione nell.immunosoppressione che conduce inevitabilmente a complicazioni infettive severe. Pertanto nel corso delle ultime due decadi molti sforzi sono stati compiuti con l.obiettivo di ridurre l.incidenza di GvHD, principalmente attraverso l.impiego di nuovi schemi immunosoppressivi.
Il macrolide FK 506 o Tacrolimus, prodotto da Streptomyces tsukubaensis, inibisce l.attivazione delle cellule T. Il Tacrolimus, introdotto alla fine degli anni 80 in soggetti sottoposti a trapianto d.organo, si è rivelato più efficace della CSA nel trattamento e nella prevenzione del rigetto di fegato e di rene. Successivamente è stata dimostrata la sua efficacia nella prevenzione e nella terapia della GvHD in pazienti sottoposti a trapianto di midollo allogenico.
Alcuni lavori hanno dimostrato che il Tacrolimus è efficace e ben tollerato in pediatria, ma finora esistono dati limitati sul ruolo del Tacrolimus nei pazienti pediatrici sottoposti a trapianto di midollo osseo allogenico.
Lo studio retrospettivo si propone di raccogliere l.esperienza dei vari centri pediatrici EBMT (European Bone Marrow Transplantation), sull.uso del Tacrolimus come profilassi e/o terapia della GvHD nei bambini sottoposti a trapianto di midollo osseo.
In particolare vengono valutati il numero di pazienti trattati con Tacrolimus e le loro caratteristiche, lo schema terapeutico utilizzato ed i dosaggi di riferimento, l.efficacia del farmaco nella profilassi e o terapia della GVHD acuta e/o cronica e la frequenza e l.entità degli effetti avversi. Vengono inoltre valutate la sopravvivenza libera da malattia e la mortalità.
Possono essere ammessi allo studio pazienti di ètà inferiore a 18 anni affetti da patologie ematologiche maligne e non maligne, sottoposti a trapianto di midollo allogenico da donatore famigliare o da donatore volontario, nel periodo compreso tra il 1 gennaio 1998 ed il 31 dicembre 2004.
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