Dettagli per singolo studio

DEC-NET Serial number ES472

Publicado en línea	15/09/2005 13.47.00
Last updated	02/05/2006 11.49.02

Otro nª de identificación del protocolo	3090A1-301-WW
El estudio ha sido aprobado por un Comité ético
Estado actual del ensayo	Completado(cerrado al reclutamiento de pacientes: seguimiento completado)
Inclusión del primer sujeto N. de previsto de pacientes	11/2002 4
Patología (término principal) (categoría ICD9)	TRASTORNO CONGENITO DE FACTOR IX
Fármaco experimental
Factor IX recombinante (rFIX) Pauta terapéutica (dosis y duración) En los estudios de recuperación: Dosis única de 75 UI/kg de rFIX administrada intravenosamente a lo largo de < 10 minutos en el centro del estudio. Durante el tratamiento: La posología se ajustará individualmente a cada paciente de acuerdo a la actividad del FIX hallada, al peso corporal, la naturaleza de la hemorragia o de la cirugía, la potencia del vial y el criterio del investigador.
Sexo	Ambos
Edad (rango)	0-4 años
Criterios de selección
Criterios de selección
Pacientes de 4 años o menos (para poder completar el tratamiento del estudio antes de los 6 años de edad), con hemofilia B severa (nivel de actividad del FIX en plasma [FIX:C] < o = 1%), que a criterio del investigador, el paciente y/o el responsable de su cuidado sean capaces de observar los procedimientos del estudio y el progenitor o el tutor legal haya firmado y fechado voluntariamente el documento de consentimiento informado antes de cualquiera de los procedimientos de screening.
Criterios de exclusión
Niveles detectables actuales de inhibidor del FIX (o historia de inhibidor), definidos como > 0,6 UB. La historia familiar de inhibidores no excluirá al paciente, afectación de la función hepática, definida como niveles >2,5 x LSN de ALT, AST y/o bilirrubina total, excepto en el caso de la hiperbilirrubinemia del recién nacido documentada), afectación de la función renal (creatinina sérica >1,25 x LSN), albúmina < LIN, plaquetas <100.000/mm3, tiempo de protrombina anormal (>1,25 x LSN), hipersensibilidad conocida a medicamentos de naturaleza proteica o a agentes relacionados con el agente del estudio (por ejemplo, proteínas del hámster), infección documentada por el VIH; o hepatitis activa , cualquier trastorno genético de la coagulación distinto de la hemofilia B (con la excepción del defecto de coagulación dependiente de la vitamina K del recién nacido), tratamiento con cualquier fármaco en fase de investigación dentro de los 30 días previos a la entrada en el estudio ycualquier situación (médica o social) que, en opinión del investigador, haga que no sea aconsejable la participación del sujeto en el estudio.
Diseño/metodología del ensayo
Fase	3
Tipo de estudio	Eficacia Eficacia profiláctica Toxicidad/Seguridad Farmacocinética
Diseño
Objetivo del estudio
Principal: Evaluar la seguridad y la eficacia del rFIX en niños menores de 6 años de edad con hemofilia B severa en cuanto a los episodios hemorrágicos agudos, la profilaxis y/o la cirugía. Secundarios:1)Medir la recuperación incremental del rFIX en el niño tras una infusión de un bolo de 75 UI/kg; 2) Describir la inmunogenicidad/neoantigenicidad del rFIX en los pacientes, independientemente del tratamiento previo, mediante el examen del eventual desarrollo de inhibidor (Bethesda Inhibidor Assay [BIA]) durante el ensayo; 3) Llevar a cabo la vigilancia de otros acontecimientos de interés: trombogenicidad, hemorragia/ausencia de efecto, manifestaciones de tipo alérgico y aglutinación de los hematíes.
Variable principal
La eficacia se evaluará mediante el examen de las dosis (UI/kg) de rFIX utilizadas en total y según los regímenes a demanda, como profilaxis o por cirugía. La seguridad se evaluará mediante la presentación de acontecimientos adversos y en relación al número de infusiones administradas.
Variables secundarias
Seguridad: desarrollo de inhibidor anti-FIX (BIA, desarrollo de anticuerpos anti-FIX (ELISA) trombogenicidad (evaluada mediante TAT, dímero D y fragmentos 1+2 de la protrombina) manifestaciones de tipo alérgico observación de aglutinación de los hematíes seroconversión de hepatitis (A, B, C) y VIH 1 y 2. Eficacia: Uso de rFIX (dosis [UI/kg] y número de infusiones por episodio hemorrágico). En el tratamiento a demanda: valoración de la respuesta a cada infusión en una escala de 4 valores (por el paciente y/o el responsable de su cuidado o por el investigador). En profilaxis: dosis, número de infusiones, número de episodios de hemorragia intercurrente (espontánea o traumática). En cirugía: dosis y respuesta en el periodo pre, intra y posoperatorio (hemostasia, hemorragia, transfusiones; si procede). Evaluación global por el médico de la eficacia (5 categorías).
Resumen del diseño del estudio, objetivos y hallazgos durante su desarrollo
Estudio abierto y multicéntrico en como mínimo 20 pacientes menores de 6 años de edad, independientemente del tratamiento previo con cualquier producto de FIX. Los pacientes recibirán tratamiento con rFIX a demanda en caso de episodios hemorrágicos agudos y/o como regímenes de profilaxis intermitente o de rutina, o como profilaxis ante procedimientos quirúrgicos. El tratamiento se podrá administrar en el domicilio, en la consulta y/o en el marco hospitalario, dependiendo de las circunstancias del paciente. El paciente recibirá su primera dosis de rFIX del estudio tras un periodo de lavado de 4 días del tratamiento previo. Los pacientes recibirán tratamiento con rFIX de acuerdo a un régimen (a demanda o como profilaxis) que será determinado por el investigador. Los pacientes continuarán en el estudio durante un mínimo de 6 meses. Los pacientes con menos de 30 días de exposición a los 6 meses continuarán en el estudio durante un periodo máximo de 6 meses adicionales.