Dettagli per singolo studio

DEC-NET Serial number IT468

Pubblicato online	13/09/2005 14.24.00
Ultimo aggiornamento	13/09/2005 14.44.41


Questo studio è stato approvato da un comitato etico
Stato attuale della sperimentazione	Attivo (che sta reclutando pazienti)
Numero pianificato di pazienti	100
Patologia (classe ICD9)	Atrofia muscolare spinale, non specificata
Trattamento sperimentale
Sodio fenilbutirrato Schema di dosaggio 500mg/kg/die fino ad un massimo di 19gr/die suddiviso in 5 dosi: una ogni 4 ore e due prima della pausa notturna.
Sesso	Entrambi
Età (intervallo)	2-15 anni
Criteri di eleggibilità
Criteri di inclusione
- Pazienti affetti da SMA di tipo II tra i 2 e i 15 anni e pazienti SMA di tipo III di età compresa tra 5-15 anni che hanno perso la deambulazione - Per valutare l.effetto del triButyrate anche nella forma grave di SMA alcuni (3-4) pazienti con SMA I potrebbero essere inclusi in via eccezionale e solo se sono stabilizzati, di età superiore ai tre anni e con gravità clinica bordeline con la SMA II
Criteri di esclusione
- pazienti con patologie acute in atto - pazienti con insufficienza epatica, renale e/o cardiaca - pazienti che abbiano assunto negli ultimi due mesi farmaci che potrebbero avere effetto sulla forza muscolare (salbutamolo, creatina, gabapentin) - pazienti che abbiano subito intervento chirurgico di artrodesi della colonna vertebrale
Metodologia/disegno dello studio
Fase dello studio	2
Tipo di studio	Efficacia
Disegno dello studio	Controllato In cieco Doppio cieco
Scopo dello studio
L.obiettivo dello studio è di verificare se il trattamento con il farmaco triButyrate (acido 4-fenilbutirrico, fenilbutirrato) di paziento affetti da atrofia muscolare spinale è in grado di aumentare la forza muscolare e la qualità di vita dei pazienti
Outcome principali
L.effetto del farmaco verrà valutato secondo le seguenti modalità: - visita neurologica - scala motoria funzionale standardizzata presso l.Ospedale Hammersmith di Londra - misurazione della forza muscolare mediante dinamometro (per i bambini di età superiore ai 5 anni) - prove di funzionalità respiratoria mediante spirometria (per i bambini di età superiore ai 5 anni) - studio molecolare dei livelli dei trascritti dei geni SMN


Sintesi del protocollo e dei risultati raggiunti
Studio clinico con farmaco fenilbutirrato e placebo in doppio cieco in pazienti affetti da atrofia muscolare spinale per un periodo di tre mesi, al fine di verificare se tale trattamento è in grado di aumentare la forza muscolare e la qualità di vita dei pazienti.