Dettagli per singolo studio

DEC-NET Serial number IT453

Pubblicato online	02/08/2005 17.04.00
Ultimo aggiornamento	23/12/2005 15.04.38


Questo studio è stato approvato da un comitato etico
Stato attuale della sperimentazione	Completo(reclutamento terminato: follow-up concluso)
Data del primo reclutamento Numero pianificato di pazienti	06/2004 40
Patologia (classe ICD9)	Sindrome di Down
Trattamento sperimentale
UBIDECARENONE Schema di dosaggio 10 mg in somministrazione orale per massimo 6 mesi
Sesso	Entrambi
Età (intervallo)	4-12 anni
Criteri di eleggibilità


Criteri di esclusione
- Malattia celiaca associata - Malattie della Tiroide associate - Cardiopatie associate - Terapie farmacologiche a lungo termine
Metodologia/disegno dello studio
Fase dello studio	3
Tipo di studio	Efficacia
Disegno dello studio	Controllato Randomizzato In cieco Doppio cieco
Scopo dello studio
Obiettivo primario: valutare l'efficacia del coenzima Q nella protezione del danno ossidativo in bambini affetti da trisomia 21. Ridurre, con l'uso del Coenzima Q-10, la suscettibilità alle infezioni, la possibilità di sviluppare leucemia e rallentare l'invecchiamento precoce nei pazienti con Sindrome di Down.
Outcome principali
Idroperossidi plasmatici Elettroforesi END-POINT BIOCHIMICO: riduzione danno al DNA da stress ossidativo END-POINT CLINICO: ridotta suscettibilità alle infezioni, ridotta probabilità di sviluppare leucemie, rallentamento dell'invecchiamento precoce


Sintesi del protocollo e dei risultati raggiunti
In Italia, il coenzima Q è in commercio da tempo e ha come indicazione terapeutica i deficit congeniti di coenzima Q10. Il farmaco è molto ben tollerato. L'obiettivo primario è di valutare l'efficacia del Coenzima Q nella protezione del danno ossidativo in bambini affetti da trisomia 21. Saranno arruolati 40 bambini affetti da trisomia 21 di età compresa tra 4 e 12 anni randomizzati in due gruppi di trattamento. La durata della sperimentazione è prevista in 6 mesi. Anche il gruppo con placebo sarà sottoposto a un prelievo ematologico di circa 10 cc che rappresenta complessivamente il quantum di dolore fisico al quale il bambino sarà sottoposto. Si ricorda che la sperimentazione si pone come terapeutica seppure, in prima istanza, non è possibile stabilire che l'eventuale protezione dello stress ossidativo si traduca in un beneficio clinico definito.