| DEC-NET Serial number IT426 |
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| Pubblicato online | 24/06/2005 15.27.00 |
| Ultimo aggiornamento | 24/06/2005 15.29.13 |
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| Questo studio è stato approvato da un comitato etico |
| Stato attuale della sperimentazione | Completo(reclutamento terminato: follow-up concluso) |
Data del primo reclutamento
Numero pianificato di pazienti |
09/2002
N/A |
Patologia
(classe ICD9) | Talassemie |
| Trattamento sperimentale |
CICL670A
Schema di dosaggio
Somministrazione per via orale alla dose 10 mg/kg/die |
| Sesso | Entrambi |
| Età (intervallo) | 2-18 anni |
Criteri di eleggibilità |
| Criteri di inclusione |
| Thalassemia major, trasfusione-dipendenti, trattamento con deferoxamina per 4 settimane.
Ferritina maggiore di 1000 mg/ml; LIC maggiore di 2.5 mg/g dw
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| Criteri di esclusione |
| - Drepanocitosi
. Epatite B e/o C
. Creatina sierica sup. al normale
. ALT > 250 U/L
- Ipertensione
- Rilevanti problemi cardiaci
. infezioni negli ultimi 10 gg.: cataratta o rilevanti problemi oculari, carenza di vit. E
- malattie sistematiche
. problemi psichiatrici
. enuresi
. gravidanza o allattamento
. condizioni mediche che impediscano assorbimento, distribuzione, metabolismo e escrezione di farmaci
- HIV positivo
. Non-compliance
. Pz impossibilitati a sottoporsi agli esami previsti dal protocollo
. abuso di alcol o droghe
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Metodologia/disegno dello studio |
| Fase dello studio | 2 |
| Tipo di studio | Efficacia
Tossicità
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| Disegno dello studio | |
| Scopo dello studio |
| Tossicità - Efficacia - Farmacocinetica |
| Outcome principali |
| Valutazione del profilo di sicurezza e di tollerabilità di ICL670 dopo somministrazione di dosi multiple (10mg/kg/die come dose di partenza ed eventuali aggiustamenti posologici) in pz pediatrici |
| Outcome secondari |
| Valutazione della farmacocinetica di ICL670 dopo somministrazione orale singola e ripetuta in pz pediatrici
Valutazione dell.effetto di ICL670 sui depositi epatici di ferro misurati per mezzo della squid e sul deposito totale del ferro
Valutazione della relazione fra farmacocinetica e farmacodinamica (sui depositi epatici di ferro misurati per mezzo della metodica SQUID) in pz pediatrici.
Valutazione dell.adesione al trattamento nei pz pediatrici (valutata tramite le concentrazioni farmacocinetiche pre-dose)
Valutazione del ruolo della ferritina sierica e di altri indicatori sulla sicurezza degli aggiustamenti posologici di ICL670.
Identificazione di fattori genetici che possano influire sulla risposta al trattamento con ICL670 e sulla predisposizione ad interazioni o a effetti collaterali gravi.
Raccolta di dati di proteomica per lo sviluppo di bioindicatori.
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| Sintesi del protocollo e dei risultati raggiunti |
| Studio in aperto, di fase II, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e gli effetti sulla concentrazione epatica di ferro di dosi ripetute da 10 mg/kg/die di ICL670 in pz pediatrici con Beta . talassemia major con necessità di trasfusioni ematiche |
