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DEC-NET Serial number FR378

Édité en ligne	31/03/2005 15.16.00
Last updated	27/11/2006 11.02.51


Cette étude a été approuvée par un comité éthique
Situation actuelle du protocole	Ouvert (les inclusions sont actives)
Première inclusion : (mois, année) Nombre de sujets attendus	10/2002 25
Maladie Principale (catégorie ICD9)	COMPLICATIONS OF TRANSPLANTED BONE MARROW
Médicament étudié
Cellules souches hematopoietiques purifiées (Celllules CD34+) Traitement (dose et durée) 15 days after the injection of the hematopoietic stem cell partially compatible, administration of the donor lymphocytes deprived of antirecipient reactivity. Only one dose will be injected to the patient but five doses will be studied (from 3 x 10+5 to 4.8 x 10+6 T/kg
Sexe	Les deux
Age (tranche d.âge)	1 - 15 ans
Eligibility criteria
Critères d.inclusion
1/Age : 0 à 15 ans (âge limite inclus). 2/Absence d.anomalies viscérales contre-indiquant le conditionnement prévu de greffe de cellules souches hématopoietiques. 3/Consentement éclairé des parents et /ou tuteur légal et de l.enfant. 4/Présence d'une maladie héréditaire: -Déficits immunitaires T -Déficits immunitaires combinés sévères(SCID) avec infection grave -Syndrome de Wiskott-Aldrich -Défaut des protéines d.adhésion leucocytaires -Syndrome de Chediak-Higashi -Lymphohistiocytose familiale -Autres syndromes hémophagocytaires héréditaires (Maladie de Purtilo, Griscelli) -Maladies de surcharge lysosomiale -ostéopétrose
Critères d.exclusion
1/Anomalies viscérales graves 2/Espérance de vie inférieure à 3 semaines. 3/Infection sévère ou poumon blanc. 4/Refus de la famille ou de l.enfant. 5/Risques de sortie de l'essai
Trial design/methodology
Phase	2
Type de l.étude	Efficacité Pharmacovigilance Pharmacocinétique
Descriptif	Phase I/II
Objectifs de l.étude
1/Recherche du nombre maximal de lymphocytes T du donneur dépourvus de réactivité antireceveur pouvant être réinjectés et qui satisfasse à la fois à des conditions de tolérance (prévention de la GvHD aiguë de grade II ou plus) et d.efficacité (reconstitution en nombre de lymphocytes T-CD4+ à J60). 2/Etude de la cinétique de la reconstitution immunitaire en fonction de la numération périodique des lymphocytes CD3+CD4+.




Résumé du protocole, plan expérimental, objectifs, résultats en cours
Les patients atteints de maladies héréditaires (déficits immunitaires, maladies métaboliques) sont traités par greffe de cellules souches hématopoiétiques(CSH) périphériques HLA partiellement compatibles, déplétées en lymphocytes T par enrichissement en cellules CD3,4+. Au delà du quinzième jour de l.injection de CSH, un nombre fixe de lymphocytes T du donneur allodéplétés est réinjecté. Le but de cet essai de phase I/II est de déterminer une dose de lymphocytes T à la fois non toxique en terme de GvH et efficace en terme de reconstitution immunitaire T. L.évaluation des résultats est fondée sur les critères conventionnels de suivi d.une transplantation de cellules souches hématopoïétiques.