Dettagli per singolo studio

DEC-NET Serial number ES354

Publicado en línea	23/02/2005 10.37.00
Last updated	28/03/2006 13.54.10

Otro nª de identificación del protocolo	ADV0401
El estudio ha sido aprobado por un Comité ético
Estado actual del ensayo	Empezado (se están reclutando activamente nuevos pacientes)
N. de previsto de pacientes	N/A
Patología (término principal) (categoría ICD9)	CARENCIA CONGENITA DE OTROS FACTORES DE COAGULACION
Fármaco experimental
rAHF-PFM Pauta terapéutica (dosis y duración) Fase inicial: bolus 40+/-10UI/kg cada 48 h durante 12 días. Posteriormente dosis ajustada según parámetros farmacocinéticos.
Sexo	Ambos
Edad (rango)	< 18 años
Criterios de selección
Criterios de selección
Hemofilia A grave o moderadamente grave (nivel basal de factor VIII < o = 2%) y que hayan sido tratados previamente (exposición previa de un mínimo de 50 días a otros concentrados de factor VIII)
Criterios de exclusión
Pacientes con antecedente, o detección en el momento de la selección del estudio, de un inhibidor del factor VIII, hipersensibilidad conocida al r-AHF, defecto hemostático distinto de la hemofilia A, plaquetas <100.000/mm3, hemoglobina <10g/dL, alteración de la función renal y nivel de bilirrubina más de dos veces superior al límite alto de la normalidad por edad.
Diseño/metodología del ensayo
Fase	3
Tipo de estudio	Eficacia Eficacia profiláctica Toxicidad/Seguridad Farmacocinética
Diseño
Objetivo del estudio
Evaluar la eficacia y seguridad de un tratamiento profiláctico individualizado mediante parámetros farmacocinéticos y analizar la farmacocinética e inmunogenicidad del rAHF-PFM en pacientes con hemofilia A grave o moderadamente grave tratados previamente.


Variables secundarias
Parámetros farmacocinéticos Eficacia: Número de episodios hemorrágicos e infusiones de rAHF-PFM factor que precisan estos episodios Número de episodios con respuesta excelente, buena, aceptable o nula y dosis necesaria en cada episodio hemorrágico Seguridad: Porcentaje de pacientes con acontecimientos adversos probablemente o posiblemente debidos al rAHF-PFM Porcentaje de pacientes que desarrollan inhibidores)