Dettagli per singolo studio

DEC-NET Serial number IT330

Pubblicato online	28/10/2004 11.24.00
Ultimo aggiornamento	21/07/2005 16.01.42


Questo studio è stato approvato da un comitato etico
Stato attuale della sperimentazione	Attivo (che sta reclutando pazienti)
Numero pianificato di pazienti	N/A
Patologia (classe ICD9)	Leucemia mieloide, acuta, senza menzione di remissione
Trattamento sperimentale
Ciclofosfamide Schema di dosaggio N/A
Citarabina Schema di dosaggio N/A
Etoposide Schema di dosaggio N/A
Idarubicina Schema di dosaggio N/A
Melfalan Schema di dosaggio N/A
Mesna Schema di dosaggio N/A
Mitoxantrone Schema di dosaggio N/A
Busulfano Schema di dosaggio N/A
Sesso	Entrambi
Età (intervallo)	0 - 18 anni (17 anni e 364 giorni) alla diagnosi
Criteri di eleggibilità
Criteri di inclusione
Pazienti affetti da LAM
Criteri di esclusione
Sindrome di Down (Prot. AIEOP LAM 2002/02 . FAB M3 e t(15;17) con riarrangiamento PML/RARα ((proteina) leucemia promielocitica/Recettore α per l.Acido Retinoico) LAM secondaria a MDS (Mielodisplasia) LAM-t (LAM associata a terapia) Gravi disfunzioni d.organo
Metodologia/disegno dello studio
Fase dello studio	3
Tipo di studio	Efficacia Tossicità
Disegno dello studio	Controllato
Scopo dello studio
Primario: -Assicurare ai pazienti affetti da LAM una EFS a 5 anni non inferiore al 40%. Secondari: -Uniformare la terapia della LAM nei Centri della rete AIEOP. -Valutare la stratificazione in base a: indagini biologico-molecolari e risposta precoce. -Ridurre il carico terapeutico nel 15-20% dei pazienti a rischio standard. -Assicurare una valutazione molecolare e citogenetica a tutti i casi. -Valutare il significato prognostico della Malattia Residua Minima (MRM) Ancillari: -Monitorare la tossicità cardiaca a breve e lungo termine. -Valutare il significato prognostico del Aspirato Midollare (BM) al 14° giorno del I Ciclo di Induzione -Analizzare sottogruppi FAB (French-American-British classification) con caratteristiche cliniche particolari (M0, M6 e M7) -Analizzare sottogruppi con caratteristiche biologiche particolari (CTLp, Flt3-ITD, MLL/AF9).
Outcome principali
EFS (Sopravvivenza Libera da eventi). Verranno considerati eventi: la morte precoce ovvero in fase di induzione, la resistenza alla terapia di induzione, la recidiva, la morte del paziente in CCR (continua completa remissione) o la Seconda Neoplasia Maligna. Saranno misurate anche la DFS (Sopravvivenza Libera da Malattia) e la SUR (Sopravvivenza)


Sintesi del protocollo e dei risultati raggiunti
Disegno: Studio clinico multicentrico e prospettico con controllo storico. Obbiettivo primario: Assicurare ai pazienti affetti da LAM una EFS a 5 anni non inferiore al 40%. Piano di trattamento: I pazienti verranno stratificati in 2 fasce di rischio, standard (SR) ed alto (HR), in funzione della risposta al primo ciclo di trattamento di induzione e della presenza di anomalie citogenetiche isolate, quali la t(8;21) o anomalie a carico di CBF. Per la fascia SR non è prevista alcuna opzione di tipo trapiantologico in I RC, ma un trattamento solo chemioterapico: 2 cicli intensivi di induzione (ICE) seguiti da 3 blocchi: AVE, HAM ed HD-Ara-C. Per la fascia HR gli stessi due cicli intensivi di induzione (ICE) seguiti da due blocchi (AVE ed HAM) prima della procedura trapiantologica: TMOallo, in presenza di donatore familiare HLA-compatibile, o in alternativa, TMOauto con purificazione (purging) comunque preceduti da un regime di condizionamento basato sull.uso di 3 agenti alchilanti quali busulfano (BU), ciclofosfamide (CY) e melphalan (L-PAM).