Dettagli per singolo studio

DEC-NET Serial number FR318

Édité en ligne	13/09/2004 10.26.00
Last updated	02/09/2005 15.37.28

Autre N° identifiant le protocole	RBM2-09
Cette étude a été approuvée par un comité éthique
Situation actuelle du protocole	Complet(inclusions et suivi sont terminés)
Première inclusion : (mois, année) Nombre de sujets attendus	01/2003 100
Maladie Principale (catégorie ICD9)	SICKLE CELL DISEASE NOS
Médicament étudié
HYDROXYCARBAMIDE Traitement (dose et durée) 15 - 20mg/kg/day during 1 day
Sexe	Les deux
Age (tranche d.âge)	3 - 18 ans
Eligibility criteria
Critères d.inclusion
-Enfant drépanocytaire homozygote (SS) dont les parents sont originaires d'Afrique subsaharienne, à distance d'un épisode infectieux, vaso-occlusif ou anémique aigü. -Patients traités depuis plus de trois mois par hydroxyurée pour une symtomatologie vaso-occlusive gravissime, avec des critères d'efficacité clinique (> 3 hospitalisation/an). -Patients non traités, avec des crises vaso-occlusives invalidantes, prédominantes( > 3 hospitalisations/an) -Patients non traitées, avec une maladie drépanocytaire asymptomatique (âge > 5 ans). -Témoins : fraterie (genotype AA ou AS), parents (genotype AS)
Critères d.exclusion
-Enfant en période aigüe de la maladie. -Refus parental ou de l'enfant en âge de l'exprimer. -Prise médicamenteuse autre que l'oracilline,la spéciafoline, l'hydroxyurée ou une supplémentation martiale. -Témoin malade. -Prise médicamenteuse par le témoin
Trial design/methodology
Phase	2
Type de l.étude
Descriptif
Objectifs de l.étude
Etudier chez des patients drépanocytaires symtomatiques traités ou non par l'hydroxyurée, l'expression d'une gamme étendue de protéines d'adhésion à la surface des globules rouges, sur les progéniteurs érythroïdes en culture et sur les cellules endothéliales circulantes.
Critère principal de jugement
Expression of adhesion proteins at the surface of circulating red blood cells and erythroid progenitors in cultue (D36, VLA-4, BCAM/LU, Lw, CD47, CD44, CD58, CD99, LF-1, VLA-5) and at the surface of circulating endothelial cells (VCAM-1, ICAM-1, CD36, PECAM-1 P-sélectine, vWF, tissu factor)
Critères secondaires de jugement
- Rate of painful crisis requiring hospitalization - Rate and aetiology of acute anemic episodes. - Presence or absence of hepatosplenomegaly - Age, sex of the patient and control. - Haematologica parameters at baseline, fetal hemoglobin - Number of circulating endothelial cells - Plasma concentrations of circulating adhesion proteins (VCAM, ICAM-1, ET-1, E-sélectine). - Plasma concentrations of hydroxyurea
Résumé du protocole, plan expérimental, objectifs, résultats en cours
Etude observationnelle prospective évaluant l'interet d'utiliser l'hydroxyurée chez des enfants drépanocytaires. L'expression d'une gamme étendue de protéines à la surface des globules rouges, sur les progéniteurs érythroïdes en culture et sur les cellules endothéliales circulantes, ainsi que des paramètres cliniques et biologiques sont comparés chez des patients symptomatiques traités ou non par l'hydroxyurée et des patients témoins.