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DEC-NET Serial number FR296

Édité en ligne	22/07/2004 15.16.00
Last updated	01/09/2005 15.28.06

Autre N° identifiant le protocole	20010222
Cette étude a été approuvée par un comité éthique
Situation actuelle du protocole	Complet(inclusions et suivi sont terminés)
Première inclusion : (mois, année) Nombre de sujets attendus	03/2003 10
Maladie Principale (catégorie ICD9)	LIPODYSTROPHY
Médicament étudié
R-metHuLeptine Traitement (dose et durée) R-metHuLeptin is administered once a day by subcutaneous injection at doses predicted to achieve 50%, 100% and 200% of normal leptin levels.The dose of leptin needed to achieve a normal leptin concentration (100%) will be 0.03mg/kg of lean body weight.
Sexe	Les deux
Age (tranche d.âge)	18 mois-15 ans
Eligibility criteria
Critères d.inclusion
- diabète lipoatrophique - niveau de leptine sérique <3ng/ml - hypertriglycéridémie (> 2mmol/l) et /ou hyperinsulinémie (<10mU/l) - tolérance au glucose normale - consentement signé par les parents
Critères d.exclusion
- Patients incapables de suivre le traitement (1 injection par jour) - Absence de consentement parental - Patients recevant un traitement anti-diabétique - Patients ayant une pathologie pouvant affecter le métabolisme - Patients recevant un traitement anti-diabétique quelqu'il soit - Patients ayant une insuffisance rénale, définie par une créatininemie > 120µmol/l -Patients atteint de syndrome lipodystrophique sous traitement antirétroviral - Patients ayant des antécedents d'allergie ou de réactions allergiques ou d'hypersensibilité connue aux protéines dérivées d'E.Coli - Femmes enceintes oou allaitante ou en age d'voir des enfants et n'utilisant pas de contraception efficace - Patients HIV positifs connus (ou autre maladie hépatique infectieuse) - Toute autre condition qui selon l'investigateur pourrait gener la réalisation de l'étude
Trial design/methodology
Phase	2
Type de l.étude	Efficacité
Descriptif
Objectifs de l.étude
Mesurer les effets métaboliques d'une thérapeutique de substitution par la leptine chez les enfants atteints de diabète lipoatrophique (et donc déficients en leptine)
Critère principal de jugement
Effect of subcutaneous administration of r-metHuLeptin for 4 month on insulin sensitivity and hepatic steatosis
Critères secondaires de jugement
- Safety and tolerance of repeated r-metHuLeptin administration in children - Effect of r-metHuLeptin treatment on basal and insulin-stimulated hepatic glucose production - Reduction of muscular fat content - Increase in fat content in the adipose tissue
Résumé du protocole, plan expérimental, objectifs, résultats en cours
Cet essai porte sur le diabète lipoatrophique, maladie autosomique récessive, liée le déficit quasiment complet en leptine. Les effets métaboliques d'un traitement substitutif par la leptine recombinante administrée pendant quatre mois sont testés chez 10 enfants présentant des complications métaboliques mais non encore diabétiques dans le but d'améliorer la sensibilité à l'insuline et la stéatose hépatique.