Dettagli per singolo studio

DEC-NET Serial number IT197

Pubblicato online
Ultimo aggiornamento	04/05/2006 16.15.03


Questo studio è stato approvato da un comitato etico
Stato attuale della sperimentazione	Completo(reclutamento terminato: follow-up concluso)
Data del primo reclutamento Numero pianificato di pazienti	06/2001 640
Patologia (classe ICD9)	Fibrosi cistica con ileo da meconio
Trattamento sperimentale
TOBRAMICINA Schema di dosaggio N/A
Sesso	Entrambi
Età (intervallo)	Da 0 giorni a 18 anni
Criteri di eleggibilità
Criteri di inclusione
Ogni paziente con Fibrosi Cistica (FC) che ha avviato la somministrazione di TOBI entro il 30 Giugno 2003. Pazienti che nel periodo 30 Giugno 2003 al 30 Giugno 2004 o precedentemente abbiano avviato e successivamente sospeso definitavemente il farmaco per ragioni diverse (effetti collaterali, inefficacia, ecc.) senza completare il follow-up di 6 mesi o 1 anno. Tutti i pazienti che hanno assunto e/o continuano ad assumere TOBI, compresi i pazienti per i quali il farmaco è stato sospeso in rapporto ad effetti collaterali alla prima somministrazione. I pazienti per i quali il farmaco è stato utilizzato con l'obiettivo di eradicare pseudomonas aeruginosa al suo primo o nuovo isolamento, anche di età inferiore ai 6 anni. I pazienti per i quali TOBI è somministrato in aggiunta ad altri farmaci o antibiotici per via aerosolica.


Metodologia/disegno dello studio
Fase dello studio	4
Tipo di studio	Efficacia Tossicità
Disegno dello studio	retrospettivo
Scopo dello studio
Obiettivi primari: Stabilire in un contesto reale clinico non controllato l'impatto del TOBI su indicatori di benessere clinico-assistenziale ed in particolare: a. Riduzione numero giorni di ospedalizzazione e dei cicli di terapia antibiotica per esacerbazione respiratoria b. Funzionalità respiratoria (spirometria) c. Effetti collaterali del trattamento d. "Vera" compliance Obiettivi secondari: Descrizione e valutazione di: a. Epidemiologia degli altri trattamenti (eventualmente modificati da TOBI) b. Delle pratiche assistenziali (audit-interno) c. Del beneficio/costo del trattamento
Outcome principali
a. La descrizione di indicatori definiti (funzionalità respiratoria, n cicli antibiotici, ospedalizzazione, farmaci utilizzati, ecc.) PRIMA (anno precedente) dell'inizio del TOBI. b. La descrizione del DOPO, per i parametri di efficacia predefiniti, a 6 e 12 mesi dall'inizio del TOBI. La valutazione di tutti i pazienti, anche quelli che hanno sospeso definitivamente il trattamento (per inefficacia, compliance, eventi avversi). c. Gli effetti collaterali registrati, che hanno portato all'interruzione o sospensione definitiva della somministrazione del farmaco. d. Il giudizio complessivo del genitore/paziente (cosa è cambiato) e. Il giudizio clinico del medico f. Una valutazione della compliance "riferita" da paziente o familiare
Outcome secondari
Se possibile, almeno per alcune aree geografiche richiedere alle farmacie predisposte all'erogazione dei farmaci, una stima del farmaco erogato per paziente o per anno.
Sintesi del protocollo e dei risultati raggiunti
Lo studio è uno studio post-marketing, retrospettivo, che valuta, in un contesto reale clinico non controllato, l'impatto del farmaco TOBI (tobramicina) nei pazienti con fibrosi cistica su indicatori di benessere clinico (riduzione del numero di giorni di ospedalizzazione, dei cicli di terapia antibiotica, di giorni di assenza dalla scuola o dal lavoro, funzionalità respiratoria, effetti collaterali del trattamento, vera compliance). Come obiettivi secondari, descrive e valuta l'epidemiologia degli altri trattamenti (eventualmente modificati dal TOBI), delle pratiche assistenziali, del beneficio/costo del trattamento. I primi risultati mostrano che, complessivamente, il 68% dei pazienti ha eradicato lo pseudomonas aeruginosa (PA) alla fine dei 12 mesi di follow-up. Un atteggiamento più aggressivo all.avvio di TOBI con l'utilizzo in associazione di un altro antibiotico sembra essere associato ad una maggiore probabilità di eradicazione (66% vs 91%), e il risultato ottenuto del 91% è simile a quello ottenuto in altre 3 sorveglianze che hanno previsto un follow-up di almeno 1 anno. Nei pazienti con un quadro di presumibile maggiore gravità clinica (identificati soprattutto dall.utilizzo di antibiotici endovenosi per esacerbazione) ci si potrà attendere una più bassa percentuale di successo nell'ottenere l.eradicazione. Complessivamente nel 12% dei casi la sospensione è dovuta a riferiti effetti collaterali (in diversi momenti della rilevazione, ma in particolare nei primi 6 mesi, 9%), il 10% per eradicazione dello PA, il 5% per scarsa efficacia o peggioramento della sintomatologia ed il 2% per altra causa. I risultati di questa sorveglianza fanno ipotizzare che, per ottenere l'eradicazione, l.associazione tra la terapia antibiotica per via aereosolica (uso del TOBI) e per via orale (ciprofloxacina) sembra essere più efficace rispetto all'utilizzo del solo TOBI. In sintesi i risultati ottenuti indicano che i pazienti con colonizzazione cronica di PA, l'uso del TOBI non sembra aver ridotto in modo significativo il numero medio di giorni di ospedalizzazione, i giorni di terapia antibiotica endovena (per esacerbazione e programmati) e quelli per os programmati; si riduce invece il numero di giorni di terapia antibiotica per os per esacerbazione.